Luxturna: геннотерапевтическое средство против болезни сетчатки глаза впервые было одобрено европейским комитетом

Luxturna: геннотерапевтическое средство против болезни сетчатки глаза впервые было одобрено европейским комитетом, Главная, Статьи

Данное лекарство называется Luxturna, и разработано оно с целью помочь пациентам, теряющим зрение потери в результате наследственной предрасположенности к дистрофии сетчатки, которую в свою очередь провоцирует вызванная аллельная мутация гена RPE65 (retinoid isomerohydrolase). Его разрешается применять как детям, так и взрослым, однако только при наличии необходимого числа здоровых клеток сетчатки глаза. В нормальном состоянии ген RPE65 производит в сетчатке одноименный фермент, который обеспечивает изменение в фоторецепторах лучей света в электро-импульсы. Однако мутация понижает или останавливает выработку фермента, что чаще всего приводит к полной потери зрения. Сегодня инновационное средство разрешено к использованию в двадцати восьми государствах ЕС, а также в Исландии, Норвегии, Княжестве Лихтенштейне и в США.

Что говорят авторы и участники исследований?

"То, что Европейский комитет одобрил Luxturna, только акцентирует внимание на важности педиатрической исследовательской деятельности в направлении создания новых препаратов, – рассказывает Брайан Вольф, директор отдела биоинформатики и теоретической медицины в Педиатрической клинике Филадельфии. - Наша разработка, которую теперь производит Spark Therapeutics, была реализована совместно с Центром клеточной трансплантологии и таргетной терапии Рэймонда Пэрлмана и Медицинского учебного заведения Пэрлмана при Университете Пенсильвании. Нас переполняет радость, что препарат начинают применять для помощи большим и маленьким пациентам за пределами нашей страны".

Филадельфийская Педиатрическая клиника является основателем компании Spark Therapeutics. Это было сделано для скорейшего вывода на рынок инновационных геннотерапевтических средств.

Предтечи Luxturna

Аналогичное исследование, результаты которого учитывались при разработке Luxturna, проводилось в самом начале XXI века. Руководили данным исследованием офтальмологи Джин Беннетт и Альберт Магуайр, однако, не без помощи мистера Вольфа. В дальнейшем они заручились помощью корифея генетической терапии Катрин Хай (сегодня флагман Spark Therapeutics).

Действие и принцип работы Luxturna

Luxturna содержит модифицированный вирус, цель которого состоит в доставке здорового гена RPE65 в клетки сетчатки глаза. Это позволяет производить ему нужный фермент. Длительность процедуры не превышает 60 минут, а эффект от лечения возможно ощутить уже спустя месяц.

В 2018 году Spark Therapeutics подписали договор о разрешении и поставках с фармакологической фирмой Novartis. Также в договоре идёт речь о правах на разработку и предоставлении коммерческого статуса Luxturna вне границ США.

Подняться вверх
Мы используем файлы cookie для анализа событий на нашем веб-сайте, что позволяет нам улучшать взаимодействие с пользователями и обслуживание. Продолжая просмотр страниц нашего сайта, вы принимаете условия его использования.
Дополнительная информация о cookies
Получить индивидуальную программу и смету на лечение

Пожалуйста, заполните поля ниже

Добавьте файлы, которые могут понадобиться врачам (историю болезни, рентгеновские снимки, фотографии)
Максимальный размер файла 4МБ